미국 파킨슨병 재단 제임스 벡 박사, Abbvie 가 개발한 Duopa를 논하다.

Published on Jan 13, 2015

On Monday, January 12, DUOPA, a gel formulation of the drug carbidopa/levodopa that is delivered directly to the small intestine through a surgically-placed tube, was approved by the US Food and Drug Administration (FDA) for the treatment of motor fluctuations in advanced Parkinson's disease. The drug’s manufacturer, AbbVie, Inc., announced the approval. What does it mean for people with Parkinson's disease? Find out from Dr. James Beck, Vice President, Scientific Affairs at the Parkinson's Disease Foundation. For additional questions, visit www.pdf.org or contact our HelpLine at (800) 457-6676 or info@pdf.org.

How much would it be?
Able to take even a shower after putting a tube into the small intestine?
How and Where should we keep that gel formulation at home or during a journey, especially with a long flight?

 
  
저는 파킨슨병 재단 과학 실무부 부사장 제임스 벡 박사입니다.
오늘은 최근 미국 FDA로부터 승인을 받은 새로운 치료제에 대해 말씀 드리고 싶습니다.
이 치료제는 DUOPA라고 하는데 제약기업인 AbbVie가 개발했습니다.
DUOPA는 기존 약품에 새로운 약물 전달 시스템을 결합한 치료제입니다.
기존 약품은 카르비도파-레보도파(Carbidopa-Levodopa)이며 젤 형태입니다.
아시다시피, 카르비도파-레보도파는 오늘날 파킨슨병 약품의 절대적 표준 치료제 Sinemet의 주성분입니다. DUOPA의 약물 전달 시스템은 펌프를 이용하여 젤 상태의 카르비도파-레보도파를 16시간 동안 천천히 지속해서 소장으로 주입하는 것입니다.
"어떻게 젤 형태의 약물을 소장으로 주입할 수 있지?"라고 물을지도 모르겠습니다.
이것은 매우 간단한 수술을 통해 이루어집니다.
이 수술은 미국에서 가장 흔하게 시행되는 내시경 수술입니다.
이 수술을 통해 삽입된 PEG 포트를 통해 약물이 주입됩니다.
PEG는 '경피적 내시경 위루술'('Percutaneous Endoscopic Gastrostomy)을 말합니다.
비교적 간단한 이 수술은 외래 또는 입원 상태에서 약 15분 혹은 30분 동안 시행됩니다.
일단 포트가 삽입되면, 그것을 통해 젤 상태의 카르비도파-레보도파를 소장 안으로 주입할 수 있습니다.
이 치료법의 아이디어는 카르비도파-레보도파를 소장 안으로 거의 지속해서 주입하여 파킨슨병 환자의 혈액 속에 카르비도파-레보도파의 수준을 안정적으로 유지하는 것입니다.
따라서 환자가 Sinement나 카르비도파-레보도파를 알약으로 복용할 때 발생하는 혈액 내 약물 수준의 변동을 최소화하는 것입니다. AbbVie가 후원한 임상시험에서 중증 파킨슨병 환자의 경우 "온(on)"시간(파킨슨병 환자가 운동 제어 및 움직임이 가능한 시간)이 거의 5시간까지 유의미하게 증가했음을 확인했습니다.
아울러 중증 파킨슨병 환자의 "오프(off)"시간(파킨슨병 환자가 움직이는 것이 불가능하거나 어려운 시간)도 거의 비슷하게 5시간 감소했습니다. 이런 효과와 더불어 운동 이상도 증가하지 않았습니다.
이것은 삶의 질을 개선하기 위해 노력하는 진행성 파킨슨병 환자에게는 정말 놀라운 혜택입니다.
우리는 아직도 Duopa에 대해 모르는 것들이 많습니다. 그 중 하나는 "언제 이용할 수 있는가?"입니다.
우리는 DUOPA가 미국 FDA의 승인을 받았다는 사실만 알고 있으며, AbbVie가 이 치료제를 소비자에게 판매할 시기를 기다리고 있습니다. 우리는 또한 DUOPA의 판매 가격이 얼마가 될지 모릅니다.
미국의 경우, 제약기업들이 약품을 구매할 형편이 안되지만, 이 약품을 통해 치료효과를 볼 가능성이 있는 사람들을 지원하는 프로그램도 있을 수 있습니다.